Un nouveau traitement encourageant contre la mucoviscidose vient de voir le jour outre-Atlantique, 30 ans après la découverte du gène causant la maladie.
Un traitement révolutionnaire destiné aux patients – âgés d’au moins 12 ans - atteints de la mucoviscidose a été approuvé aux États-Unis.
Très prometteur, celui-ci suscite beaucoup d’espoir chez de nombreux malades car il pourrait permettre d’améliorer les capacités respiratoires et, a fortiori, la qualité de vie de ces derniers.
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Rare et encore méconnue du grand public, la mucoviscidose – que la France a réellement découverte avec le chanteur Gregory Lemarchal qui en est mort en 2007 – touche près de 200 nourrissons chaque année.
La maladie se transmet lorsqu'un enfant hérite de deux copies d’un gène défectueux de ses parents, pourtant porteurs sains.
Héréditaire et incurable, elle provoque de multiples sécrétions d’un mucus épais et visqueux qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif, provoquant ainsi un essoufflement des malades.
En outre, beaucoup souffrent d’infections pulmonaires, provoquées par cet encombrement, nécessitant des hospitalisations régulières.
Jusqu’à présent, seules des séances de kinésithérapie respiratoire et d’aérosol, mais aussi des médicaments prescrits pour désengorger les bronches et améliorer la respiration, étaient proposés aux patients.
Mais ces derniers pourraient très prochainement bénéficier de ce traitement révolutionnaire qui entend s’attaquer aux originales du mal, en réparant la protéine défectueuse et responsable de la maladie.
Développé par les laboratoires Vertex, ce nouveau médicament se nomme Trikafta, du nom des trois molécules qu’il associe : l’elexacaftor, le tezecaftor et l’ivacaftor.
Après des essais cliniques concluants, au cours desquels il a permis d’améliorer de 10 à 14 % des fonctions pulmonaires des patients, le Trikafta a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA), l’équivalent américain de notre agence nationale de sécurité du médicament.
Une demande d’autorisation a par ailleurs été déposée auprès de l’Agence européenne des médicaments, afin que les patients européens puissent avoir accès à ce traitement.
Notons que celui-ci ne guérit pas pour autant la maladie, qui reste incurable, mais entend améliorer les conditions de vie des malades, lesquels devront prendre des comprimés de Trikafta au quotidien.
