Aux États-Unis, un nouveau médicament vient d’être mis sur le marché et il a une particularité : il s’agit du médicament le plus cher au monde.
Aux États-Unis et en Europe, on estime que 16 millions de personnes souffrent d’hémophilie B. Contrairement à l’hémophilie A, qui est plus courante, cette maladie touche environ une personne sur 40 000 et 15% des patients hémophiles dans le monde.
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L’hémophilie est causée par un déficit ou une absence du facteur IX, une protéine nécessaire à la coagulation du sang. En l’absence de cette protéine, le sang coagule moins bien, ce qui cause des hémorragies au niveau des articulations, des muscles ou des organes internes.
S’il existe déjà un traitement pour soulager les patients hémophiles, il est administré par voie intraveineuse et doit être pris tout au long de la vie.
Le médicament le plus cher au monde
Un nouveau traitement pour soulager les malades atteints d’hémophilie vient d’être mis sur le marché aux États-Unis. Cependant, ce médicament est loin d’être comme les autres puisqu’il est le plus cher au monde. Une seule dose de ce traitement coûterait 3,5 millions de dollars.
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Ce médicament se base sur une thérapie génique qui permettrait de fournir du matériel génétique (une portion d’ADN) dans une cellule humaine. Le traitement augmenterait les taux sanguins et permettrait de réduire de moitié les hémorragies au cours d’une année. Ainsi, 94% des malades pourraient se passer des perfusions régulières. Selon les chercheurs, une seule dose de ce produit coûterait moins cher que le prix cumulé du traitement que reçoivent les hémophiles tout au long de leur vie.
« Le prix est un peu plus élevé qu’attendu mais je pense que ce traitement est prometteur car d’une, les médicaments qui existent déjà sont aussi très chers et de deux, les patients hémophiles vivent dans la peur constante des saignements », a indiqué Brad Loncar, investisseur en biotechnologies.
Malheureusement, à ce prix-là, peu de personnes pourront se procurer le traitement. Fixer un prix juste pour rendre ce médicament accessible au plus grand nombre est le nouveau défi des autorités sanitaires.
